華中科技大學(xué)同濟醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科團隊，15日在國際期刊《細胞》(Cell)上發(fā)表研究成果，證實一種CAR-T療法——“自體靶向B細胞成熟抗原的嵌合抗原受體T細胞”，在治療進展型多發(fā)性硬化病中具有安全性和有效性。

　　多發(fā)性硬化病是一種由免疫系統(tǒng)異常攻擊中樞神經(jīng)系統(tǒng)所導(dǎo)致的炎性脫髓鞘疾病，會引發(fā)髓鞘破裂與剝落，進而阻礙神經(jīng)信號傳導(dǎo)，造成肢體運動障礙、視力受損、感覺異常與認知衰退等多樣化神經(jīng)功能缺損。其中，進展型多發(fā)性硬化病以不可逆轉(zhuǎn)的神經(jīng)退化為特征，傳統(tǒng)藥物無法阻止其病程惡化發(fā)展。

　　據(jù)悉，CAR-T療法即嵌合抗原受體T細胞免疫療法。該療法通過提取患者自身的T淋巴細胞，在體外進行基因編輯，增加靶向特異抗原的CAR作為引導(dǎo)，變成具有定向殺傷作用的CAR-T細胞。當CAR-T細胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，自行擴增，作用于分泌異?？贵w靶細胞，將其清除，從而緩解疾病進展。

　　此項研究中，華中科技大學(xué)同濟醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科教授王偉團隊通過工作證實，進展型多發(fā)性硬化病患者在接受CAR-T療法——“自體靶向B細胞成熟抗原的嵌合抗原受體T細胞”治療后，不僅均未發(fā)生免疫效應(yīng)細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征，未發(fā)生嚴重感染事件，而且致病性細胞譜系被清除，神經(jīng)功能、中樞神經(jīng)免疫微環(huán)境、中樞神經(jīng)炎癥均得到改善。

　　王偉表示，該研究不僅為進展型多發(fā)性硬化病提供了CAR-T治療新范式，也進一步拓展了CAR-T療法在神經(jīng)免疫疾病中的應(yīng)用場景，有望實現(xiàn)神經(jīng)免疫疾病長期、深度緩解。